EMA erkennt MCO-010 als Orphan-Arzneimittel an
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat dem Wirkstoff MCO-010 den Orphan-Status für fünf seltene Netzhauterkrankungen verliehen - darunter auch Makuladystrophien, zu denen Morbus Stargardt zählt.
Was bedeutet das für Betroffene?
MCO-010 ist ein neuartiger Therapieansatz, der darauf abzielt, das Sehvermögen bei fortgeschrittener Netzhautdegeneration zu verbessern. Die Behandlung erfolgt durch eine einmalige Injektion in das Auge und aktiviert die verbliebenen Bipolarzellen der Netzhaut, um Lichtreize wieder verarbeiten zu können – unabhängig vom ursprünglichen Gendefekt.
Die Auszeichnung als Orphan-Arzneimittel bedeutet, dass die Entwicklung von MCO-010 nun regulatorisch unterstützt wird. Das umfasst unter anderem vereinfachte Zulassungsverfahren und Marktexklusivität – wichtige Schritte um die Therapie schneller verfügbar zu machen.
Parallel dazu hat die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) MCO-010 mit dem sogenannten RMAT-Status (Regenerative Medicine Advanced Therapy) ausgezeichnet – speziell für die Behandlung von Morbus Stargardt. Dies zusätzlich zu bereits bestehenden Orphan- und Fast-Track-Designationen für Morbus Stargardt und Retinits Pigmentosa.
Eine internationale Phase-3-Studie ist für Ende 2025 geplant.
Was ist ein Orphan-Arzneimittel?
Ein Medikament erhält diesen Status, wenn es für eine Krankheit entwickelt wird, die weniger als 5 von 10.000 Menschen betrifft (in der EU) und einen medizinischen Bedarf deckt, für den es keine oder nur unzureichende Therapien gibt.
Therapieansatz: Optogenetik ohne Genotypisierung?
Der Therapieansatz von MCO-010 von Nanoscope Therapeutics basiert auf der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Plattform, einer innovativen Form der Gentherapie mittels Optogenetik, die speziell für Patienten mit fortgeschrittener Netzhautdegeneration entwickelt wurde. Die Therapie ist Gen-unabhängig.
Quellen: Nanoscope Therapeutics vom 2.9.2025; Ophtalmology Times vom 2.9.2025
Klinische Studien:
Phase 2b/3 RESTORE-Studie bei Retinitis Pigmentosa (NCT04945772):
positive Ergebnisse
Phase 2 STARLIGHT-Studie bei Morbus Stargardt (NCT05417126):
vielversprechende Daten
Phase 3-Studie für Stargardt und Phase 2 für geografische Atrophie
für Ende 2025 geplant